Génová terapia čo to je, ako sa to robí a čo sa dá liečiť
Génová terapia, známa tiež ako génová terapia alebo génová editácia, je inovatívna liečba, ktorá pozostáva zo súboru techník, ktoré môžu byť užitočné pri liečbe a prevencii komplexných chorôb, ako sú genetické choroby a rakovina, modifikáciou špecifických génov..
Gény môžu byť definované ako základná jednotka dedičnosti a sú tvorené špecifickou sekvenciou nukleových kyselín, tj DNA a RNA, ktoré nesú informácie súvisiace s charakteristikami a zdravím osoby. Tento typ liečby teda spočíva v spôsobení zmien v DNA buniek postihnutých týmto ochorením a aktivácii obranyschopnosti tela s cieľom rozpoznať poškodené tkanivo a podporiť jeho odstránenie..
Choroby, ktoré sa môžu liečiť týmto spôsobom, sú tie, ktoré zahŕňajú určité zmeny v DNA, ako sú rakovina, autoimunitné ochorenia, cukrovka, cystická fibróza, okrem iných degeneratívnych alebo genetických chorôb, v mnohých prípadoch sú však stále vo vývojovej fáze. skúšky.
Ako sa to robí
Génová terapia spočíva v použití génov namiesto liekov na liečenie chorôb. To sa deje zmenou genetického materiálu tkaniva, ktoré je touto chorobou ohrozené, iným, ktorý je normálny. V súčasnosti sa génová terapia vykonáva pomocou dvoch molekulárnych techník, techniky CRISPR a techniky Car T-Cell:
Technika CRISPR
Technika CRISPR spočíva v zmene špecifických oblastí DNA, ktoré by mohli súvisieť s chorobami. Táto technika teda umožňuje zmenu génov na konkrétnych miestach presným, rýchlym a lacnejším spôsobom. Vo všeobecnosti možno túto techniku vykonať v niekoľkých krokoch:
- Identifikujú sa špecifické gény, ktoré sa môžu tiež nazývať cieľové gény alebo sekvencie;
- Po identifikácii vedci vytvoria sekvenciu „vodiacej RNA“, ktorá dopĺňa cieľovú oblasť;
- Táto RNA je umiestnená v bunke spolu s proteínom Cas 9, ktorý pracuje rezaním cieľovej sekvencie DNA;
- Potom sa do predchádzajúcej sekvencie vloží nová sekvencia DNA.
Väčšina genetických zmien sa týka génov nachádzajúcich sa v somatických bunkách, tj bunkách, ktoré obsahujú genetický materiál, ktorý sa neprenáša z generácie na generáciu, čo obmedzuje zmenu len na túto osobu. Objavili sa však výskumy a experimenty, pri ktorých sa technika CRISPR vykonáva na zárodočných bunkách, t. J. Na vajíčkach alebo spermiách, ktoré vyvolali sériu otázok týkajúcich sa použitia tejto techniky a jej bezpečnosti pri vývoji osoby..
Dlhodobé dôsledky tejto techniky a úpravy génov ešte nie sú známe. Vedci sa domnievajú, že manipulácia s ľudskými génmi môže viesť k náchylnosti človeka na výskyt spontánnych mutácií, čo môže viesť k nadmernej aktivácii imunitného systému alebo k výskytu závažnejších chorôb..
Okrem diskusie o úprave génov, ktorá sa má točiť okolo možnosti spontánnych mutácií a prenosnosti zmeny pre budúce generácie, sa široko diskutovalo aj o etickej otázke postupu, pretože táto technika sa môže použiť aj na zmenu charakteristík dieťaťa, ako je farba očí, výška, farba vlasov atď..
Technika T-buniek do auta
Technika Car T-Cell sa už používa v Spojených štátoch, Európe, Číne a Japonsku a nedávno sa v Brazílii používa na liečbu lymfómu. Táto technika spočíva v zmene imunitného systému tak, aby sa nádorové bunky ľahko rozpoznali a eliminovali z tela.
Za týmto účelom sa obranné T bunky osoby odstránia a ich genetický materiál sa upraví pridaním génu CAR k bunkám, ktoré sú známe ako chimérny antigénový receptor. Po pridaní génu sa počet buniek zvýši a od okamihu, keď sa overí primeraný počet buniek a prítomnosť upravenejších štruktúr na rozpoznanie nádoru, dôjde k indukcii zhoršenia imunitného systému osoby a následnej injekcii. obranných buniek modifikovaných génom CAR.
Takto dochádza k aktivácii imunitného systému, ktorý ľahšie rozpoznáva nádorové bunky a môže tieto bunky účinnejšie eliminovať..
Ochorenia, ktoré môže génová terapia liečiť
Génová terapia je sľubná pri liečbe akéhokoľvek genetického ochorenia, avšak iba u niektorých sa už môže vykonávať alebo je vo fáze testovania. Genetická editácia bola študovaná s cieľom liečenia genetických chorôb, ako je napríklad cystická fibróza, vrodená slepota, hemofília a kosáčikovitá anémia, ale tiež sa považovala za techniku, ktorá môže podporovať prevenciu závažnejších a komplexnejších chorôb, ako sú napr. napríklad rakovina, srdcové choroby a infekcia HIV.
Napriek tomu, že boli skúmané v oblasti liečby a prevencie chorôb, môže sa editácia génov aplikovať aj v rastlinách, takže sa stanú odolnejšími voči klimatickým zmenám a odolnejšie voči parazitom a pesticídom a v potravinách s cieľom byť výživnejšie.
Génová terapia proti rakovine
Génová terapia na liečenie rakoviny sa už v niektorých krajinách uskutočňuje a je indikovaná najmä pre konkrétne prípady leukémií, lymfómov, melanómov alebo sarkómov. Tento typ terapie spočíva predovšetkým v aktivácii obranných buniek tela na rozpoznanie nádorových buniek a ich eliminácii, čo sa deje injekciou geneticky modifikovaných tkanív alebo vírusov do tela pacienta..
Predpokladá sa, že v budúcnosti bude génová terapia účinnejšia a nahradí súčasné liečby rakoviny, avšak keďže je stále drahá a vyžaduje si pokrokové technológie, je to najlepšie indikované v prípadoch, ktoré nereagujú na liečbu chemoterapiou, rádioterapiou. a chirurgia.
